$3.5-мільйонна генна терапія гемофілії є найдорожчим лікарським засобом у світі

22 листопада американська агенція з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердила першу генно-терапію для гемофілії В – генетичного порушення згортання крові. Лікування Hemgenix, розроблене фармацевтичною компанією CSL Behring, використовує модифікований вірус для доставки гена у клітини печінки отримувача. Ген кодує білок, відповідальний за згортання крові, який люди з хворобою не можуть виробляти. Вартість лікування – 3,5 мільйона доларів. Клінічні дослідження показали, що одноразова доза Hemgenix забезпечує людей з помірною до важкої гемофілією достатньою захистом від неконтрольованого кровотічі на восьмий рік. Однак ціна лікування робить його найдорожчим препаратом у світі. Компанія CSL Behring стверджує, що витрати на Hemgenix виправдані, оскільки лікування може зекономити систему охорони здоров’я США від 5 до 5,8 мільйонів доларів на одну лікувану особу. Незважаючи на ефективність лікування, вчені стурбовані тим, що ціна не буде доступною в країнах з низьким та середнім рівнем доходів, де проживає більшість хворих на гемофілію.