Інфузія CRISPR усуває набряк у людей з рідкісною генетичною хворобою

У медичному вперше інфузія гена-редагувальника CRISPR в кров трьох людей з рідкісною генетичною хворобою полегшує їх симптоми, повідомляє біотехнологічна компанія. Експериментальне лікування зменшило білок печінки, що спричиняє болісні та потенційно небезпечні напади набряку в горлі та кінцівках. Два пацієнти випробування компанії після одного ін’єкту CRISPR почуваються настільки добре, що більше не потребують ліків для контролювання свого стану. Клінічні дані вражають і є важливим досягненням для галузі генної терапії. Такі результати дослідження CRISPR в інфузії в кров відображають перше повідомлення про клінічні переваги, пов’язані з використанням інструменту, який може вирізати або замінити вибрані частини ДНК. Дослідження відбувається на хворобу, яку називають спадковий ангіоневротичний набряк. Це другий раз, коли компанія використовувала непряму ін’єкцію CRISPR для інактивації гена безпосередньо всередині тіла людини. Однак останні результати відображають перше повідомлення про клінічні переваги, пов’язані з ін’єкцією інструменту. Крім того, CRISPR вже був показаний для лікування кровових захворювань за допомогою екз відстроченої стратегії, де клітини пацієнта збирають, редагують в лабораторії та повертають до організму. Підхід in vivo для захворювань зі сліпотою, де генний редактор вприскується в око, також показує тенденції до поліпшення.