Революційне лікування сліпоти за допомогою технології CRISPR працює тільки для підмножини пацієнтів

Американська компанія Editas Medicine зупинила клінічні випробування генної терапії для лікування рідкісного спадкового захворювання очей, що призводить до сліпоти. Випробування з використанням системи генної редакції CRISPR були успішними лише у трьох з 14 пацієнтів. Для проведення випробувань використовували вірус, який містив генетичний матеріал з компонентами системи CRISPR, що призводила до змін в гені CEP290, відповідальному за фоточутливі клітини очей. Терапія виявилась успішною лише у пацієнтів з двома дефективними копіями гена CEP290, що робить потенційний ринок маленьким. Компанія зупинила випробування і шукає партнера для продовження програми. Однак, випробування з використанням системи CRISPR, що вводиться безпосередньо в організм, залишаються перспективними для лікування уражень генетичного походження.