Перше лікування генетичного редагування, що було введене в кров, зменшує токсичний білок до 1 року

Команда вчених стала першою, яка безпосередньо в людині вимкнула хвороботворний ген за допомогою геномного редактора CRISPR. Рівень токсичного білка, який виробляється цим геном, зменшився на 93% на багато місяців. Дослідники сподіваються, що довгострокове зменшення означає, що пацієнти в клінічному досліді скоро покажуть чітке поліпшення своїх нервових симптомів і що ці переваги будуть тривати довший час. Поки що не відомо, чи покращаться результати неврологічних тестів у пацієнтів, які вже мають біль і оніміння у всьому тілі. Компанії продовжують залучати пацієнтів з амилоїдозом TTR, які мають біль і оніміння нервів а також людей з кардіальною формою хвороби.