Персоналізовані медикаменти на основі РНК можуть незабаром бути доступні для більш рідкісних генетичних захворювань

У 2017 році народилася Іпек Кузу, яка страждала від атаксії-телангіектазії (А-Т), нейродегенеративного захворювання, спричиненого дефектом у гені ремонту ДНК. У січні 2020 року Іпек почала отримувати спеціально створену АСО, коли вона мала лише легкі симптоми, такі як затримка мовленнєвого розвитку. Почти через 2 роки стан Іпек не погіршився. Проте більш важливі симптоми А-Т з’являються приблизно в 5 років. Вчені розробляють індивідуальні АСО, призначені для одного або кількох пацієнтів з надією на успіх. Можливі побічні ефекти – одна з перешкод, з якими можуть стикнутися врачі. Компанія Ionis запустила клінічну випробування на 64 пацієнта, щоб перевірити якість лікування. Несприятливі наслідки можуть виникнути, якщо АСО доставляється до спинного мозку. Методи, що базуються на індивідуальному підході до лікування, допомагають знизити вартість безпекового тестування молекули на тваринах.