Дві фармацевтичні компанії припинили клінічні випробування генно-спрямованих терапій для хвороби Гантінгтона (ГГ), оскільки ліки показали неочікувано низьку ефективність. Дослідники сподівалися, що лікування, відоме як антисенс-олігонуклеотиди (АСО), змінить гру для ГГ, неухильної генетичної хвороби, яка впливає на пізнавальні здібності, поведінку та рухи. Препарати Roche та Wave Life Sciences обіцяли допомогти тисячам хворих на ГГ, але їхні заяви про припинення розробки ліків зруйнували надії багатьох хворих. Незалежний комітет експертів рекомендував ранній припинення випробування препарату компанії Roche, оскільки його потенційні переваги не перевищували ризики. Wave Life Sciences припинила розробку двох АСО, які були на клінічних випробуваннях на фазі І/ІІ.
Невдача генетичних терапій для Хвороби Гантінгтона руйнує спільноту
Автор: