Клінічне дослідження генної терапії для рідкісного неврологічного захворювання призупинено після того, як учасник дослідження розвинув порушення кісткового мозку, яке може призвести до лейкемії. Про це повідомила компанія-спонсор дослідження bluebird bio. Компанія зазначила, що рак ймовірно був спричинений вірусом, який доставляє терапевтичний ген у стовбурові клітини пацієнтів. Дослідники bluebird та інші говорять, що проблема може не виникати для інших генних терапій, які базуються на тому ж типі вірусів, завдяки унікальній особливості версії, використаної для зупиненого дослідження.
Клінічний дослід генної терапії призупинено через виявлення ризику онкології
Автор: