Експериментальний препарат націлений на ранні стадії Паркінсона

Експериментальний препарат піднімає нові надії для тих, у кого є хвороба Паркінсона. Досі сполуки випробовувалися тільки на тваринах та в початковій оцінці безпеки на людях. Але результати показують, що він інгібує клітинний шлях, що викликає хворобу, яку дослідники намагалися знищити протягом майже 20 років. Дослідники запускають розширені клінічні випробування. Це дуже важливий крок вперед, як стверджує Патрік Льюїс, нейронаука, яка вивчає механізми Паркінсона в Рояльському ветеринарному коледжі Лондонського університету. Якщо подальші тести доведуть, що сполука є ефективною для людей, то, скоріше за все, пацієнти будуть отримувати її, як тільки вони проявлять перші ознаки прогресуючого розладу. Хвороба Паркінсона впливає на близько 10 мільйонів людей у всьому світі. Результує вона тим, що клітини в мозку, які виробляють нейромедіатор допамін, перестають працювати або гинуть. Наразі, немає ліків, які б зупиняли прогресування самої хвороби. Нове дослідження фокусується на гені, який називається LRRK2. Люди з мутаціями цього гена є високим ризиком розвитку Паркінсона. Дослідники відкрили кандидатський препарат, який інгібує LRRK2, і дослідники з Denali змінили його структуру, створивши препарат під назвою DNL201. Він був добре перенесений, коли його було даний 122 здоровим добровольцям та 28 пацієнтам з Паркінсоном. Результати дослідження сьогодні повідомляються в Science Translational Medicine. Вчені заявляють, що це клінічне дослідження першої стадії не було призначене для того, щоб оцінити, чи є сполука ефективною в уповільненні хвороби Паркінсона. “Це захоплююче”, – каже Таня Сімуні, невролог з Нортвестернського університету. Результати узгоджуються з поняттям, що інгібування роботи LRRK2 може відновити лізосомальну функцію та зупинити прогресування Паркінсона.