Гель з ДНК, який містить спеціальний компонент, допомагає зцілити рани на шкірі дітей з метеликовою хворобою

У деяких людей народження шкіра настільки ніжна, що простий дотик може створити рани, які можуть ніколи не зцілитися. Тепер у малому дослідженні пацієнтів з рідкісною унаслідкованою хворобою епідермоліз булозою (EB) дослідники використовували гель із ДНК для допомоги вилікувати їх шкіру. Досягнення є одним з кількох нових експериментальних генетичних терапій для цього захворювання. Дослідники стверджують, що це перша генетична терапія для шкіри, яка пройшла клінічні випробування, і «можливо найбільш успішна [така терапія] до сьогодні», – каже біоінженер Девід Шеффер з Університету Каліфорнії в Берклі, який не брав участі у дослідженні. Люди з EB мають мутації, які вимикають гени для білків, що з’єднують шари шкіри та оболонок деяких внутрішніх органів. Їх шкіра легко рветься, і виникають пухирі в областях, які піддаються тертю, таких як лікті, коліна та стравохід. Такі розриви можуть призвести до болісних відкритих ран, стійких інфекцій, шрамів, раку шкіри та смерті в ранньому дорослому віці. Дослідження включає шкірні трансплантації або стовбурові клітини, які інженерують, щоб створити відсутній білок у певній формі EB. У новому дослідженні пацієнти мали рецесивну дистрофічну EB (RDEB) і не мали білка шкіри, званого колаген VII. Для лікування їх ран команда на чолі з дерматологом Школи медицини Стенфордського університету Петером Марінковичем розробила гель, що містив вірус герпесу 1, змінений, щоб нести ген для колагену VII та інженерований таким чином, щоб не можна було реплікувати. Нове дослідження «доволі гарне», каже біолог стовбурових клітин Мішель де Лука з Університету Модени та Реджо Емілії, який зберіг пацієнта, що був врятований в 2017 році. Плани команди – протестувати гель на інших ранах, типічних для пацієнтів з RDEB, в рогівках, стравохіді та навколо ануса. Компанія Krystal Biotech планує шукати регулювання цього рішення цього року.