Визначення генетерапії змінилося

За три десятиліття після перших кроків у генній терапії в людей, цей метод виходить на передовий план як опція лікування ряду хвороб. Ідея зіткнулася з науковими та етичними невизначеностями, коли була розглянута в 1970-х роках, проте основа підходу, заміна або виправлення одного хворобоутворюючого гена, виявилася стійкою. Дослідники розробили різні способи виправлення або впливу на роботу генів людини та використали їх для створення терапій для кількох кровових захворювань, а також дегенеративних захворювань очей та м’язів. Понад півдюжини таких лікувань отримали затвердження в США за останні п’ять років, і багато інших, спрямованих на різноманітні стани, рухаються до клінічних випробувань. Генетичні терапії, що існують на сьогодні, базуються на двох основних підходах: перший полягає в тому, що забирають кров з пацієнта, перепрограмовують конкретні клітини в лабораторії та повертають їх у тіло людини, а другий метод передбачає введення генетичних препаратів безпосередньо в організм. Тепер ця галузь починає дорослішати та виходити за межі цих початкових тактик. Продовжені досягнення зробили доставку генів безпечнішою та ефективнішою, що призвело до десятків клінічних випробувань в нових тканинах, таких як печінка та серце. Другі підходи виходять за межі початкового визначення генної терапії, використовуючи передові молекулярні інструменти, які виправляють помилки в генах, замість заміни або вставки цілого гена. Однак, незважаючи на останні досягнення, генна терапія стикається з численними перешкодами на шляху до широкого клінічного використання, перш за все, якість спрямування на певні тканини без виклику імунної реакції. Широкі та довгострокові виклики включають покращення ефективності та вартості виробництва: вартість генетичної терапії в США наразі становить понад 400 000 доларів за дозу. Незважаючи на це, з таким потенціалом та такою кількістю хворих, які потребують нових рішень, генна терапія тільки зростатиме як у значущості, так і в потужності.